BPOM Terbitkan Izin Edar Onasemnogene Abeparvovec, Terapi untuk Penyakit Langka Spinal Muscular Atrophy
JAKARTA — Badan Pengawas Obat dan Makanan (BPOM) RI resmi menerbitkan izin edar untuk Onasemnogene Abeparvovec. Pengobatan ini menjadi terapi gen pertama di Indonesia yang ditujukan khusus untuk menangani penyakit genetik langka Spinal Muscular Atrophy (SMA).
Melasir dari unggahan Instagram resmi BPOM RI @bpom_ri, SMA merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan kelemahan otot secara bertahap akibat kerusakan sel saraf motorik pengendali gerakan otot.
Kondisi ini umumnya dipicu oleh mutasi pada gen survival motor neuron 1 (SMN1) yang bertugas menghasilkan protein SMN. Defisiensi protein ini mengakibatkan sel saraf motorik rusak, sehingga otot mengendur, melemah, dan mengalami penyusutan (atrofi).
1. BPOM Terbitkan Izin Edar Onasemnogene Abeparvovec
Kepala BPOM, Taruna Ikrar mengatakan, penerbitan izin edar ini menjadi langkah BPOM dalam mendukung inovasi terapi yang aman dan bermutu di Indonesia.
"Persetujuan terapi gen ini menjadi salah satu langkah BPOM dalam mendukung akses terhadap inovasi terapi yang aman, berkhasiat, dan bermutu bagi masyarakat Indonesia,” kata Taruna, dikutip Kamis (27/8/2026).
Terapi gen Onasemnogene Abeparvovec bekerja dengan mengantarkan salinan fungsional gen SMN1 ke dalam sel pasien menggunakan vektor virus yang telah dimodifikasi, yaitu adeno-associated virus serotype 9 (AAV9).
Salinan gen tersebut memicu kembali produksi protein SMN, sehingga mampu mempertahankan kelangsungan hidup serta fungsi neuron motorik sekaligus mengatasi penyebab utama SMA secara genetik.
2. Terapi untuk Bayi dan Anak-Anak
Terapi ini ditujukan bagi bayi dan anak-anak yang memiliki kondisi bawaan langka tersebut. Berbeda dengan pengobatan konvensional, obat ini diberikan secara dosis tunggal (satu kali) melalui infus intravena selama kurang lebih satu jam, dengan takaran dosis yang disesuaikan berdasarkan berat badan pasien.
Berdasarkan data uji klinik, Onasemnogene Abeparvovec terbukti secara signifikan meningkatkan kemampuan motorik anak. Seperti kontrol gerakan kepala, kemampuan duduk tanpa bantuan, hingga sebagian pasien mampu berdiri atau berjalan. Selain itu, terapi ini juga meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien tanpa ketergantungan pada alat ventilasi permanen.
Penyakit SMA memiliki tingkat keparahan dan gejala yang bervariasi pada tiap individu. Gejala umum yang kerap ditemukan di antaranya adalah otot terasa lemah dan mudah lelah, bayi tampak lemas (floppy baby) serta mengalami keterlambatan tumbuh kembang motorik (seperti terlambat duduk atau berjalan), kesulitan menyusu atau menelan makanan dan gangguan pernapasan pada kasus yang tergolong berat.
Dari sisi keamanan, BPOM mencatat efek samping yang paling sering dilaporkan selama pemakaian obat ini adalah peningkatan kadar enzim hati (AST, ALT, dan transaminase). Efek samping lain yang juga teridentifikasi meliputi muntah, trombositopenia, peningkatan troponin, peningkatan GGT, serta demam.
Untuk mengantisipasi risiko keselamatan pasien, peningkatan enzim hati tersebut umumnya dapat dikelola dengan pemberian kortikosteroid dan pemantauan fungsi hati secara berkala.
